美国食品药品管理局(FDA)批准了治疗患有杜兴氏肌肉营养不良症的 4-5 岁儿童的首个基因疗法。杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）是一种相当严重的性联遗传肌肉失养症。男性病患大约在 4 岁开始就会产生肌肉无力的症状，此后症状即会开始快速恶化。通常最先从大腿即骨盆肌肉开始萎缩，之后则是上臂肌肉。本病会导致站立困难，患者大约在 12 岁之后就无法行走。疾病原因是 X 染色体上的 DMD 基因上发生突变，该基因负责了失养素的转译。失养素则与肌肉细胞膜的维持有关系。