两名婴儿成功接受家族黑蒙性痴呆（Tay–Sachs）的基因疗法。家族黑蒙性痴呆症是一种严重的神经系统疾病，由名叫 HexA 的酶缺乏引起，这种酶可分解神经节甘脂 GM2，GM2 对人体无害，但如果它的量累计到有毒的水平，会损害和杀死神经元。英国眼科医生 Warren Tay 在 1883 年最早描述了这种病的一种症状。美国神经学家伯 Bernard Sachs 在 1887 年的论文中详细描述了家族黑蒙性痴呆症。患病的婴儿通常会在五岁前死亡，它至今没有有效的治疗方法。唯一有效的方法是修复大脑中的 HexA 酶，但血脑屏障阻止大多数分子进入大脑。麻省大学陈医学院的研究人员开发出一种基因疗法有助于绕过血脑屏障。第一位接受基因疗法的婴儿两岁半，有晚期症状，如今五岁的患者健康状况良好。第二名婴儿接受治疗时只有 7 个月大，如今 2 岁多没有出现病症。