欧洲血液学协会大会（European Hematology Association Congress）上公布的令人难以置信的新数据显示，实验性的 CRISPR 基因编辑疗法在治疗后三年内依然安全有效。结果来自使用 CRISPR 技术治疗两种罕见遗传性血液病的人体试验，是最长的此类试验之一。这项人体试验始于 2019 年，为美国首次。该试验针对的是两种罕见的血液疾病：乙型地中海型贫血和镰状细胞病。该疗法首先从患者血液中收集干细胞。然后使用 CRISPR 技术进行单一基因改变，旨在提高红细胞中胎儿血红素的水平。然后将这些干细胞重新注入患者体内。初步结果非常有希望。头两名接受治疗的患者在几个月内基本治愈，但是长期疗效的问题依然存在。去年的后续公告延续了令人印象深刻的结果，22 名患者接受了治疗，所有患者都表现出 100% 的成功。其中 7 名患者在初始治疗后 12 个月后疗效没有减弱。现在一项新的数据发布提供了 75 名接受这种突破性 CRISPR 疗法治疗的患者的结果，该疗法现在被称为 exa-cel（exagamglogene autotemcel）。在 75 名接受治疗的患者中，44 名患有输血依赖性乙型地中海贫血（TDT），31 名患有严重的镰状细胞病（SCD）。 44 名 TDT 患者中，除两人外，其他所有患者的疾病基本治愈，不再需要输血。仍然需要输血的两名 TDT 患者的输血量分别减少了 75% 和 89%。所有 31 名SCD 患者在后续长期随访中也没有再出现疾病症状。